Estudios presentados en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica de 2026 muestran que la medicación vosoritida mejora la envergadura de los brazos y la densidad ósea en niños con acondroplasia.
Buenos Aires, 27 de mayo (NA) – Nuevos resultados de estudios sobre la medicación vosoritida en niños con acondroplasia, una condición que provoca baja estatura desproporcionada, indican un impacto positivo en indicadores de salud como la envergadura de los brazos y la densidad ósea. Los datos se presentarán en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica (PES) de 2026 en San Francisco, Estados Unidos.
Los datos provienen de tres ensayos clínicos de extensión a largo plazo. Los investigadores observaron que las puntuaciones Z de la envergadura de los brazos mejoraron respecto al valor inicial en todos los grupos de edad, y la relación entre la envergadura de los brazos y la altura se mantuvo estable, lo que indica un crecimiento esquelético proporcional.
Los niños que comenzaron el tratamiento después de los 5 años alcanzaron una diferencia media en la altura de pie de 10,60 cm tras seis años (p<0,0001) y de 13,59 cm tras ocho años (p<0,0001), en comparación con cohortes no tratadas.
“Con vosoritida, ahora contamos con una evidencia sólida y duradera sin precedentes en el tratamiento de la acondroplasia, lo que nos brinda información valiosa no solo sobre el crecimiento, sino también sobre el impacto más amplio y sostenido en la salud del niño”, afirmó el Dr. Bradley Miller, endocrinólogo pediátrico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota. “Cuando se observan beneficios constantes a lo largo del tiempo, se tiene mayor confianza para intervenir precozmente y tratar la afección de manera eficaz”, agregó.
Otro estudio con 119 niños que recibieron vosoritida midió el contenido mineral óseo (CMO) y la densidad mineral ósea (DMO) mediante absorciometría dual de rayos X (DXA) durante seis años. Los resultados mostraron que el CMO aumentó y las puntuaciones Z de la DMO se mantuvieron constantes, lo que demuestra que la salud ósea se conservó con el tratamiento prolongado.
“Nos comprometemos a comprender y compartir el claro impacto del tratamiento a largo plazo con vosoritida en indicadores de salud que van más allá de la estatura, como la envergadura de los brazos y la densidad ósea, aspectos importantes para los miles de niños de todo el mundo que reciben este medicamento”, declaró el Dr. Greg Friberg, vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin. “Tras más de diez años de investigación clínica, hemos constatado repetidamente una gran cantidad de datos que demuestran que el tratamiento temprano y a largo plazo es fundamental para garantizar el máximo beneficio en niños con acondroplasia”, añadió.
Qué es la acondroplasia
La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética que provoca baja estatura desproporcionada en humanos. Se caracteriza por una ralentización de la osificación endocondral, lo que resulta en baja estatura desproporcionada y una arquitectura desorganizada en los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. Es causada por una alteración en el gen FGFR3, un regulador negativo del crecimiento óseo.
Más del 80 % de los niños con acondroplasia tienen padres de estatura promedio, y la afección se debe a una mutación genética espontánea. La incidencia mundial es de aproximadamente un caso por cada 25 000 nacidos vivos. La medicación se prueba en niños con placas de crecimiento aún abiertas, generalmente menores de 18 años; aproximadamente el 25 % de las personas con acondroplasia se encuentran en esta categoría.